Deshawn « DJ » Chow a attendu un an pour recevoir un traitement qui pourrait changer sa vie. Le jeune homme de 19 ans est né avec la drépanocytose, ce qui rend ses globules rouges collants et en forme de croissant. Les cellules déformées s’accumulent et bloquent les vaisseaux sanguins, coupant l’oxygène à certaines parties du corps et provoquant des épisodes de douleur insupportable. Cette maladie touche environ 100 000 personnes aux États-Unis, pour la plupart noires.
La douleur est venue de plus en plus fréquemment pour Chow au lycée, ce qui l’a amené souvent à l’hôpital. Il manquait l’école, les fêtes d’anniversaire et les soirées pyjama avec des amis. Parfois, la douleur durait plusieurs jours. « C’est comme si mon corps était en feu », dit-il.
Il y a un an, il a découvert un nouveau traitement appelé Casgevy qui pourrait mettre fin à son combat de plusieurs années contre la douleur. Il s’agit du premier médicament approuvé à utiliser la technologie lauréate du prix Nobel connue sous le nom de Crispr, un type d’édition génétique. Chow a reçu Casgevy le 5 décembre au City of Hope Cancer Center de Los Angeles. Il est parmi les premiers patients aux États-Unis à bénéficier du traitement depuis son approbation en décembre 2023. Il a également été approuvé pour la bêta-thalassémie, un trouble sanguin apparenté, en janvier dernier.
En raison des complexités de fabrication, des retards d’assurance et de la préparation approfondie impliquée pour les patients, peu de personnes aux États-Unis ont reçu une dose de Casgevy depuis qu’il est disponible dans le commerce. La lenteur du déploiement souligne la nature complexe de la commercialisation des traitements médicaux de pointe et de leur mise à disposition des patients. Un autre traitement génétique contre la drépanocytose, Lyfgenia, a été approuvé en décembre dernier et le premier patient a été traité en septembre. Fabriqué par Bluebird Bio, il utilise une technologie plus ancienne qui introduit un nouveau gène pour traiter la maladie.
Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics, qui ont développé Casgevy, n’ont pas indiqué publiquement combien de patients ont reçu le traitement jusqu’à présent. WIRED a contacté les 34 hôpitaux américains autorisés à l’administrer en décembre. Sur les 26 qui ont fourni des réponses, seuls le City of Hope et le Children’s National Hospital de Washington, DC, ont déclaré avoir administré du Casgevy. (Trois hôpitaux ont refusé de commenter et cinq autres n’ont pas répondu à plusieurs demandes.) Chow est le premier patient drépanocytaire de City of Hope, tandis qu’un patient bêta-thalassémique a été traité au Children’s National. Plusieurs centres agréés ont déclaré à WIRED qu’ils traiteraient leurs premiers patients début 2025.
« Le processus d’obtention de ce médicament est très différent de la simple prise d’une pilule », explique Leo Wang, hématologue-oncologue de Chow à City of Hope. Il s’agit d’une thérapie ponctuelle qui consiste à collecter et à modifier les cellules souches d’une personne. Pour le patient, cela signifie une dure série de chimiothérapie avant d’obtenir les cellules, et un mois à l’hôpital ensuite.
